Tratamiento génico y farmacológico

Actualmente no existe un tratamiento específico capaz de curar la enfermedad de Huntington, no obstante, existen una gran variedad de medicamentos que tienen como objetivo disminuir la gravedad de los síntomas (corea, trastornos psiquiátricos, alteraciones cognitivas…) En la última década, gracias a los nuevos conocimientos en genética,  se ha conseguido un notable avance en el mecanismo etiopatogénico de la enfermedad. Aun así, su abordaje terapéutico representa todavía un verdadero desafío. Los tratamientos neuroprotectores han demostrado ser seguros pero de escasa efectividad, los trasplantes y la cirugía lesional o por estimulación profunda se encuentran en etapa experimental. Con todo, la existencia de modelos experimentales capaces de reproducir los hallazgos de la enfermedad de Huntington han abierto una amplia posibilidad a nuevas terapias, entre las que destaca la terapia génica.